Американские ученые полагают, что нашли способ выключить лишнюю хромосому, вызывающую синдром Дауна. Исследователи из Медицинской школы Университета Массачусетса успешно провели эксперименты в лабораторных условиях и уверены, что их прорыв поможет в конечном счете найти метод лечения этого заболевания.
Генная терапия уже довольно давно используется для лечения состояний, вызванных присутствием одного дефектного гена, однако только сейчас стало возможным "заглушить" целую хромосому. Правда, на дополнительные исследования уйдет не один год.
В ходе опыта ученые добавили ген XIST в выращенные в лаборатории стволовые клетки с синдромом Дауна. Ген играет важную роль в развитии клетки - он выключает одну из двух Х-хромосом в женских эмбрионах. Однако его можно использовать и для того, чтобы заглушить дополнительную 21-ю хромосому, которая встречается у людей с синдромом Даунна.
Ведущий исследователь доктор Жанна Лоуренс, поясняет: "Результаты нашей работы означают, что у нас появился новый способ изучения клеточной природы синдрома Дауна, что поможет найти лекарство для его лечения. В то же время мы сделали допущение - это не обязательно так, это еще нужно доказать, - что для исправления целой хромосомы достаточно одного гена. Так что генетическая терапия синдрома Даунна, о которой раньше и помыслить никто не мог, теоретически возможна".
